شرکت داروسازی سارپتا تراپیوتیکس (Sarepta Therapeutics) بعد از مرگ چند تا بیمار که باعث شد سازمانهای نظارتی حساس بشن، ارسال داروی ژندرمانیش برای دیستروفی عضلانی رو متوقف میکنه.
بعد از اینکه این شرکت اعلام کرد به درخواست سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای متوقف کردن ارسال دارو به خاطر مرگ چند بیمار عمل میکنه، سهامش روز سهشنبه بازم پایینتر اومد.
این تصمیم که دوشنبه شب اعلام شد، فقط چند روز بعد از این گرفته شد که شرکت یه حرکت خیلی عجیب زد و درخواست FDA رو رد کرد؛ یه تصمیمی که سرمایهگذارها و تحلیلگرها رو نگران کرده بود. مدیرعامل سارپتا، داگ اینگرام، گفته که شرکت دنبال یه «رابطه سازنده و مثبت» با FDA هست و «حفظ این رابطه کاری سازنده، این توقف موقت رو لازم میکرد.»
این شرکت که تو کمبریج ماساچوست قرار داره، اعلام کرد که از پایان وقت کاری روز سهشنبه، «ارسال داروی ژندرمانیش به اسم اِلِویدیس (Elevidys) برای دیستروفی عضلانی رو موقتاً متوقف میکنه.»
این اتفاق، جدیدترین مورد از یه سری حرکات خیلی غیرعادی و جنجالیه که هفتههاست سهام شرکت رو تکون داده و باعث شده صدها نفر از کارمنداش رو هم اخراج کنه.
الِویدیس اولین ژندرمانی تایید شده تو آمریکاست برای دیستروفی عضلانی دوشن (Duchenne)، یه بیماری تحلیلبرنده عضلات که کشندهست و پسرها و مردهای جوون رو درگیر میکنه و باعث مرگ زودهنگامشون میشه. این درمان که فقط یک بار تزریق میشه، اول برای پسرهای ۴ ساله و کوچیکتر که هنوز میتونستن راه برن تایید شده بود. پارسال، FDA تاییدیه رو گسترش داد و بیمارای مسنتری که دیگه نمیتونن راه برن رو هم شامل شد.
این دارو همینطوریش هم زیر ذرهبین FDA بود، چون اوایل امسال دو تا پسر نوجوان به خاطر آسیب حاد کبدی، که یکی از عوارض جانبی شناختهشده این درمانه، فوت کردن. بعدش، هفته پیش، شرکت خبر مرگ سومی رو اعلام کرد، اما این بار با یه داروی دیگه: یه بیمار ۵۱ ساله که تو دوره آزمایشی یه داروی دیگه برای یه نوع دیستروفی عضلانی دیگه ثبتنام کرده بود.
FDA هم روز جمعه واکنش نشون داد و از شرکت خواست که فوراً ارسال الویدیس رو متوقف کنه. ولی مدیرای شرکت اولش قبول نکردن و گفتن که مرگ اخیر ربطی به الویدیس که پرفروشترین محصولشونه نداشته.
تحلیلگرای وال استریت گفتن که شرکت با همکاری کردن، تصمیم درستی گرفته.
ریتو بارال، تحلیلگر شرکت TD Cowen، روز سهشنبه تو یادداشتی به سرمایهگذارها گفت که سرپیچی از دستور FDA میتونست «آسیب جبرانناپذیری به رابطه شرکت با FDA تحت مدیریت فعلی بزنه.»
بارال تخمین زده که این توقف توزیع دارو، بین سه تا شش ماه طول بکشه.
سازمان غذا و دارو این اختیار رو داره که داروها رو از بازار جمع کنه، ولی این فرایند ممکنه ماهها یا حتی سالها طول بکشه. برای همین، این سازمان معمولاً یه درخواست غیر رسمی میده و شرکتها تقریباً همیشه قبول میکنن. حتی تو موارد نادری که شرکتهای داروسازی همکاری نکردن هم، FDA بعد از جلسات عمومی و درخواستهای تجدیدنظر، آخرش حرف خودش رو به کرسی نشونده.
